2009年1月26日上午11:34
盐湖城——这项发现每年可以挽救数千人的生命, 犹他大学医学院的研究人员已经证明，一种血管紊乱会导致不可预测的死亡, 有时是致命的, 出血性中风, 癫痫发作, 瘫痪或其他问题可以用他汀类药物治疗，数百万人服用这种药物来控制高胆固醇.
如果在老鼠身上的研究结果在人体试验中得到证实, 他汀类药物可以大发娱乐提供安全, 廉价治疗脑海绵体畸形（CCM）, 一种没有已知药物治疗的疾病, 根据犹他大学心脏病专家Dean Y. 李米.D., Ph.D.他是分子医学项目主任，也是1月11日发表的一项研究的通讯作者. 《大发娱乐提供》第18期.
“脑部手术或放射治疗一直是CCM患者的唯一选择. 而是因为这些手术的风险, 神经外科医生不愿意做这种手术，除非病人有生命危险,李说. “大发娱乐的研究提出了一种简单药物治疗的潜在策略，每个月在药房只需要花几美元. 然而，大发娱乐的动物研究必须首先在试点临床试验中进行评估."
凯文·J. 怀特黑德,M.D., 也是一位心脏病专家, 内科助理教授, 也是这项研究的第一作者, 现在正在招募50到100名被诊断患有CCM的人加入他汀类药物的试点试验.
CCM是一种大脑血管扩张和减弱的疾病, 然后流血, 导致中风, 头痛, 癫痫发作或其他问题. 诊断CCM可能会有问题. Some people are diagnosed after experiencing symptoms and undergoing an MRI; others find out they have CCM during an MRI for an unrelated problem. 据估计，25%的CCM患者没有任何症状，也不知道自己患有这种疾病. 在最坏的情况下, “人们直到急性脑梗塞时才知道自己患有CCMs,李说.
血管瘤联盟的康妮·李说, 海绵状血管瘤或脑海绵状血管瘤是一种常见但鲜为人知的疾病，可以在生命的任何阶段对个体造成毁灭性的后果. 这种疾病影响了大发娱乐当中最强壮的人, 包括著名的运动员，比如奥运巨星, 弗洛伦斯·格里菲斯·乔伊纳, 和环法自行车赛冠军, 阿尔贝托康塔. 在其遗传形式中, 它在定居在美国西南部的原始西班牙裔家庭成员中尤其普遍."
虽然患有CCM的确切人数尚不清楚，但估计高达0人.5%的美国.S. 人口约1人.根据怀特黑德的说法，500万人可能患有某种形式的CCM. 他说：“尤其是他汀类药物治疗，可以使那些遗传上易患CCM的人受益。. “至关重要的是，这项研究可能对西南部和落基山脉西部携带基因突变的大量西班牙裔人口产生影响, 从共同的祖先传下来, 使他们易患CCM."
Whitehead和Li怀疑是他汀类药物, 比如Zocor, 立普妥, 类似的药物, 通过稳定血管使其不渗漏来治疗CCM.
CCM可遗传或偶发. 三个已知的基因与遗传相关的CCM有关, 但是这些基因的作用, Ccm1, Ccm2, 和Ccm3, 一直不清楚. Whitehead和Li证明在没有Ccm2的情况下, 的内皮, 一个瘦, 形成血管管状通道供血液流动的细胞内层, 不能正确形成. 当这种情况发生时，血管会变得脆弱和扩张，从而导致血管渗漏.
在两种不同的Ccm2突变的小鼠中, 也就是说基因的功能被破坏了, 研究人员观察到Rho的活动增加, 调节内皮细胞形成的酶. Li和Whitehead推测内皮细胞中Rho活性的增加可能导致CCM患者出现血管缺陷. 他们通过服用辛伐他汀来验证他们的假设, 哪种物质可以抑制活性, 观察Ccm2突变小鼠模型，发现药物增强了小鼠受损的血管."
Eugene Golanov, m.s.D., Ph.D., 他是国家神经疾病和中风研究所的项目主任, 是国家卫生研究院的一部分, 李和怀特黑德的研究是一项重要的工作. “通过从多个角度——包括基因——攻击这种疾病, 生化和药理学方法. 李的团队对这种疾病的机制和潜在的药物治疗有了新的认识, 戈兰诺夫说. “他们的成功说明了鼓励跨机构和学科的科学家和医生团队以脑海绵状血管瘤等家族性中风疾病为目标的重要性."
李和怀特黑德的研究首次在活体动物模型中证明了任何一种Ccm基因, 在这个例子中是Ccm2, 是内皮细胞所必需的吗. 已知有家族性CCM的医生和患者有兴趣参加他汀类药物的试点试验，请联系Kevin 怀特黑德,M.D.犹他大学医学院（University of Utah School of Medicine）的凯文.whitehead@hsc.犹他州.edu)或Connie Lee （clee@AngiomaAlliance）.org)